Здоровье Наука и техника

Генная терапия против ВИЧ на основе CRISPR введена первому пациенту

0 9882

Университет Темпл (США) совместно с компанией Excision BioTherapeutics начал клинические испытания терапии против ВИЧ (вируса иммунодефицита человека), и первый пациент уже получил однократную дозу.

Новый метод под названием EBT-101, который должен положить конец пандемии СПИДа, основан на технологии редактирования генов CRISPR, поэтому испытания с участием добровольца очень важны, чтобы доказать эффективность лечения.

Это первый генетический препарат против ВИЧ, который изобретён спустя 40 лет после открытия болезни и который не является вакциной. Более того, впервые такие серьёзные испытания проводятся не на обезьянах, а на людях.

Терапия основана на механизме заражения, при котором ВИЧ, попадая в организм человека, прячется от иммунной системы в клетках. В итоге это приводит к развитию СПИДа — прогрессирующей недостаточности иммунитета пациента.

Вирус прячется от иммунной системы человека, постепенно вызывая её деградацию.

Вирус прячется от иммунной системы человека, постепенно вызывая её деградацию.

© Shutterstock

Однако новая методика, основанная на CRISPR, позволяет отредактировать гены, удалив таким образом ДНК вируса из инфицированных клеток. Тем самым терапия полностью уничтожает инфекцию в организме пациента.

«Мы располагаем хорошими возможностями, которые позволяют нам воспроизвести успех, полученный на животных, в клинических испытаниях на людях. Мы с нетерпением ждём, когда наша гипотеза подтвердится в рамках клинической программы, и рады, что испытания первой фазы проходят по плану», — заявили разработчики методики.

Первый пациент, получивший однократную дозу EBT-101, в настоящее время находится под медицинским наблюдением, и вскоре его обследуют, чтобы проверить, работает ли лечение, как планировалось. Это будет решающим моментом, который покажет, удалось ли полностью уничтожить вирус в организме человека.