Университет Темпл (США) совместно с компанией Excision BioTherapeutics начал клинические испытания терапии против ВИЧ (вируса иммунодефицита человека), и первый пациент уже получил однократную дозу.
Новый метод под названием EBT-101, который должен положить конец пандемии СПИДа, основан на технологии редактирования генов CRISPR, поэтому испытания с участием добровольца очень важны, чтобы доказать эффективность лечения.
Это первый генетический препарат против ВИЧ, который изобретён спустя 40 лет после открытия болезни и который не является вакциной. Более того, впервые такие серьёзные испытания проводятся не на обезьянах, а на людях.
Терапия основана на механизме заражения, при котором ВИЧ, попадая в организм человека, прячется от иммунной системы в клетках. В итоге это приводит к развитию СПИДа — прогрессирующей недостаточности иммунитета пациента.
Вирус прячется от иммунной системы человека, постепенно вызывая её деградацию.
Однако новая методика, основанная на CRISPR, позволяет отредактировать гены, удалив таким образом ДНК вируса из инфицированных клеток. Тем самым терапия полностью уничтожает инфекцию в организме пациента.
«Мы располагаем хорошими возможностями, которые позволяют нам воспроизвести успех, полученный на животных, в клинических испытаниях на людях. Мы с нетерпением ждём, когда наша гипотеза подтвердится в рамках клинической программы, и рады, что испытания первой фазы проходят по плану», — заявили разработчики методики.Первый пациент, получивший однократную дозу EBT-101, в настоящее время находится под медицинским наблюдением, и вскоре его обследуют, чтобы проверить, работает ли лечение, как планировалось. Это будет решающим моментом, который покажет, удалось ли полностью уничтожить вирус в организме человека.