Вот и «Новая газета» решила пособирать на развитие американской науки под флагами спасения Оли Шкринды. И для вящей убедительности призыва жертвовать автор статьи, журналистка Елена Михина, нашла источник в американском Университете Роуэна.

Чем статья хороша, в ней можно прочитать реальные ожидания от введения вектора (не лечения, это журналистка традиционно путает «лечение» и «эксперименты на людях»). Ни о каком выздоровлении речи и близко не идет. Ожидается все то же улучшение моторных функций, как и в прошлый раз, да улучшение на молекулярном уровне.

Вы за результат «способен удерживать голову, количество судорог сократилось в Х раз в сутки, анализы показывают улучшение» заплатите несколько миллионов долларов? Вот и фармгиганты не хотят.

Что у детей с болезнью Канаван с интеллектом, не знает никто, и этим они принципиально отличаются от детей с синдромом мышечной атрофии (СМА). Дети со спинальной мышечной атрофией эмоционально и интеллектуально сохранны, они только двигаться не могут.

В реалиях Америки потенциальными покупателями панацеи являются страховые компании, и им невыгодно получить в результате лечения за миллион долларов человека с глубокой умственной отсталостью, не способного к самообслуживанию. Не дадут они и на «один из мальчиков после терапии уже дожил до 22 лет. Да, по уровню физического развития он почти не отличается от Оли, но он жив, реагирует на родителей, выражает эмоции», как утверждает Екатерина Протасова, мама Оли Шкринды.

В чем смысл для страховой компании сперва заплатить миллион долларов, чтобы человек не умер до 10 лет, а потом оплачивать уход за ним до конца его долгих дней без каких-либо надежд и перспектив?

Где здесь место для достижения высоких KPI? Я не упоминаю о том, что детей с СМА по миру больше. Только в России объем рынка на препарат «Золгенсма» (генетическое лекарство от СМА, одобренное к применению в мае прошлого года) можно оценить в 13 млрд рублей, что делает историю выгодной для производителя.

Довольно странно, что Елена Михина не получила комментарий ни от Паолы Леоне, ни от доктора Янсена, которого собиратели позиционировали как невролога, участвующего в исследовании. О существовании последнего в статье вообще не упоминается.

Весьма показательно, что «под запись», годную для американского суда, профессор Паола Леоне не сказала ни слова о перспективах введения вектора, терапевтическом окне и сроках ожидания получения всех согласований от управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA).

Замечу, что разрешение на клинические исследования первой стадии на людях пока в этой истории не получено. Сроки его получения сдвигаются уже далеко не первый раз, и лично у меня возникают сомнения, что заявка в FDA, о которой проникновенно рассказывают сборщики, вообще существует.

Не удивительно, что при таких исходных объяснения по исследованию дает Ольга Бородовицына, чей юридический статус в данной истории не ясен.

Может студентка, «делающая PhD в Роуэне» (читай: готовящаяся к диссертации) у другого профессора, на наши реалии — аспирантка, пишущая квалификационную работу на кафедре, что-то обещать родителям потенциального пациента исследовательской группы Леоне или нет? Но даже она не решилась на смелое заявление автора статьи.

Елена Михина с невообразимой легкостью обещает, что дети «наверстают упущенное: догонят сверстников либо как минимум научатся двигаться, есть, обслуживать себя».

Напомню, что в Штатах ученый-исследователь живет от гранта до гранта. И в научную логику вполне укладывается идея параллельно с разработкой вектора на Канаван, его производства, всех согласований с FDA посмотреть и покрутить, не сработают ли свежие находки с болезнью Альцгеймера. Покупателей на это лекарство по определению будет больше, чем желающих лечить болезнь Канаван за миллион долларов.

Очень жаль, что для «Новой газеты» оказалось достаточным побеседовать с двумя сборщицами, кровно заинтересованными в притоке средств, и аспиранткой с сомнительным юридическим статусом, чтобы призвать своих читателей переводить деньги на оплату миллионного счета.

Впрочем, после истории, обошедшей все соцсети под тегом #непрощайматвей, столь вольное обращение с источниками и фактами совсем не удивляет. Скорее печалит.