Команда китайских ученых впервые провела операцию, во время которой было опробовано CRISPR-редактирование клетки пациента с ВИЧ-инфекцией и Т-клеточной лейкемией.
В рамках эксперимента после проведения лучевой терапии пациенту ввели собственные отредактированные клетки.
Несмотря на то, что побочных эффектов после операции не было, результативность редактирования генома оказалась немного ниже, чем ожидали.
В своей работе ученые указали, что мутация CCR5Δ32 придает Т-клетке устойчивость к ВИЧ. Задумка была такова, что, если человеку пересадить его же клетки с такой мутацией, это может спасти его от инфекции.
Для такого эксперимента ученые искали добровольца с ВИЧ-инфекцией, который согласился бы на процедуру.
Сначала ученые отредактировали геном его клеток с помощью CRISPR, а затем пересадили их обратно. Перед процедурой мужчина прошел курс лучевой терапии, после чего ему имплантировали отредактированные клетки.
Операция прошла успешно, и спустя 19 месяцев у пациента не обнаружили аномалий и негативных последствий операции. Но что касается инфекции, здесь особых улучшений не произошло: ученым удалось внести мутацию лишь в 17,8% взятых у пациента клеток, то есть в организме их количество сократилось до 5—8%.
Такого процента недостаточно, чтобы побороть ВИЧ и выработать к нему устойчивость.