Современные технологии предоставляют возможность редактирования отдельных генов для лечения некоторых заболеваний, однако полное изменение генома взрослого человека до сих пор невозможно, об этом сообщила RT старший генетик национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко.

Примером является препарат CTX310, который в настоящее время исследуется для снижения уровня холестерина и триглицеридов в крови. Средство основано на использовании технологии CRISPR-Cas9 для отключения в клетках печени гена ANGPTL3, участвующего в липидном обмене. Это приводит к снижению уровней липопротеинов низкой плотности и триглицеридов в крови.

Как пояснила генетик, для достижения терапевтического эффекта нет необходимости редактировать все клетки печени.

Изменения лишь части гепатоцитов достаточно, чтобы в целом уровень белка ANGPTL3 в крови снизился. Оставшиеся неизмененными клетки продолжают свою работу и генерируют ANGPTL3, — объяснила Кушнаренко.

По её словам, геномное редактирование уже применяется в лечении ряда гемоглобинопатий. Кроме того, этот метод исследуется для лечения таких заболеваний, как транстиретиновый амилоидоз, гиперхолестеринемия и некоторые наследственные формы слепоты.

В онкологии CRISPR применяется для создания более эффективных иммунных клеток, способных бороться с опухолевыми образованиями, — добавила эксперт.

Однако полностью изменить геном взрослого организма для избавления от заболеваний в настоящее время остаётся нереализуемой задачей.

Изменение генома всего организма на сегодняшний день рассматривается как научная и этическая граница, которую пока не пересекают. Полное редактирование генома всех клеток тела не является текущей медицинской практикой, — резюмировала генетик.