Английские генетики из Института Сенгера провели масштабное исследование, в котором специалисты изучили новую технологию редактирования генома CRISPR/Cas9. Ученые заявили, что она не так безопасна, как принято считать.

Напомним, что CRISPR/Cas9 — это достаточно новый метод редактирования геномов высших организмов, который основан на иммунной системе бактерий. 

Как заявляют ученые, с помощью метода CRISPR/Cas9 можно вылечить почти все генетические заболевания. А для того, чтобы вылечить такие болезни, нужно исправить генетическую информацию, затронутую мутацией.

Генетические заболевания возникают из-за ошибки в ДНК, и обнаружить ее бывает непросто. Этим поиском и займется новая технология, которая найдет мутантную последовательность нуклеотидов и сможет «вырезать» ее из ДНК.

Пока что технология не используется на людях, но научное сообщество надеется, что уже в скором будущем можно будет навсегда избавиться от таких опасных генетических заболеваний, как гемофилия, рак, синдром Дауна, гипертрихоз и других.

Однако на днях английские генетики опубликовали исследование, которое может разрушить надежды многих ученых и пациентов. Специалисты проанализировали два недавних исследования, посвященных изучению последствий CRISPR/Cas9, и пришли к выводу, что новый метод может серьезно нарушить код ДНК, а это опасно для пациентов.

Ученые заметили, что почти во всех опытах, где применялся CRISPR/Cas9, у мышей были удалены или сильно мутированы огромные участки ДНК, из-за чего клетки теряли свои основные функции в 15% случаев. То же самое происходило и с человеческими стволовыми клетками, выращенными в лаборатории.

Генетики заявили, что метод CRISPR/Cas9 может неправильно повлиять на остальные гены. Например, заглушить активные гены и активизировать те, что могут вызвать рак.

CRISPR не так безопасен, как мы думали. Процесс восстановления ДНК не является на 100% надежным, и могут возникнуть проблемы и осложнения, изучением которых мы сейчас и занимаемся, — заявил один из авторов исследования Аллан Брэдли.

Пока что метод редактирования генома CRISPR/Cas9 нельзя считать полностью безопасным, так как ученые не могут предсказать, как именно мутации повлияют на конкретный организм.

Авторы исследования заявили, что не хотят дискредитировать CRISPR/Cas9 как перспективный инструмент генетических исследований. Все еще есть сомнения в безопасности этого метода, поэтому использовать его в клинической практике пока не время.

Эта работа показывает, что необходимы дополнительные исследования и специальные тесты, прежде чем CRISPR/Cas9 будет применен на пациентах, — заключил независимый исследователь из Мемориального ракового центра Слоуна — Кеттеринга в Нью-Йорке профессор Мария Ясин.