Состояния, подобные опасной болезни Крейтцфельдта — Якоба, возникают из-за редких инфекционных агентов под названием прионы. Прионные болезни необычны тем, что вызваны свёрнутым белком, а не вирусом или бактерией, который заставляет другие белки того же типа неправильно сворачиваться, образуя фибриллы в клетках.

Это вызывает серьёзное повреждение головного мозга, а смерть обычно наступает в течение года после появления первых симптомов. При этом некоторые формы болезни возникают из-за заражённого мяса, а другие из-за мутаций, но чаще всего у прионных заболеваний нет чёткой причины. Именно поэтому исследователи из компании Sangamo Therapeutics озадачились производством лекарства, которое нацелено на этот неправильно сворачивающийся белок под названием PrP.

Точная функция PrP неясна, однако генетически отредактированные мыши без этого вещества невосприимчивы к прионным заболеваниям. Поэтому учёные создали белок, который связывается с геном, производящим PrP, и отключает его, а доставляет лекарство в головной мозг специальный вирус. Чтобы проверить лечение, исследователи заразили мышей прионами, и необработанные зверьки умерли примерно через 160 дней. Однако мыши, которым дали разовую дозу вируса с белком, прожили в течение 500 дней после заражения, а это является нормальной продолжительностью их жизни.

Поэтому терапия была сочтена очень эффективной, и команда уже взялась за разработку человеческого аналога белка, отключающего PrP, который можно будет вводить в спинной мозг и тем самым предотвращать трагический исход прионных болезней.